Регистрация орфанных препаратов

Регистрация орфанных препаратов

Орфанные лекарственные препараты – лекарственные препараты, предназначенные исключительно для диагностики или патогенетического лечения (лечения, направленного на механизм развития заболевания) редких (орфанных) заболеваний; [1]

I этап (Определения возможности рассматривать ЛП в качестве орфанного) 

(Статья 20 ФЗ-61)

Список документов (которые оцениваются):

  1. Заявление о регистрации
  2. Доверенность
  3. Проект инструкции по применению
  4. Инструкцию или SmPC, утвержденные в стране производителя
  5. Проекты макетов
  6. Проект НД
  7. Регистрационный статус зарубежом
  8. Подтверждение факта регистрации в качестве орфанного препарата зарубежом
  9.  План управления рисками (для биологических ЛП)
  10. Документ о системе фармаконадзора
  11. Сертфикаты анализа трех промышленных серий
  12. Фармакологическая\токсикологическая документация (Pk, Pd, Tox отчеты)

Срок проведения экспертизы

  • 30 рабочих дней с момента получения задания из Минздрава

Госпошлины

  • За экспертизу определения офранности (25000 руб)
  • За  проведение экспертизу качества и пользы\риска при его государственной регистрации — 325 000 рублей;

Необходимость проведения вышеуказанной экспертизы указывается при оформлении заявления на государственную регистрацию. (так же в заявлении указывается необходимость проведения ускоренной экспертизы).

Что принимается во внимание при рассмотрении вопроса орфанности:

  1. Критерии орфанности в соответствие со ст.44 ФЗ-323 “Об основах охраны здоровья граждан в Российской Федерации”, в соотвествие с которым:Редким (орфанным) заболеванием являются заболевания, которые имеют распространенность не более 10 случаев заболевания на 100 тысяч населения.
  1. Постановление Правительства РФ от 26 апреля 2012 г. N 403 «О порядке ведения Федерального регистра лиц, страдающих жизнеугрожающими и хроническими прогрессирующими редкими (орфанными) заболеваниями, приводящими к сокращению продолжительности жизни граждан или их инвалидности, и его регионального сегмента»
  2. Перечень редких (орфанных) заболеваний
  3. Наличие\отсутствие результатов клинических\доклинических исследований, выполненных за пределами России в соответствии с GLP и GCP.

II Этап (Собственно регистрация)

Документы

Полный комплект в соответствие с ФЗ-61 (Приятный бонус: можно предоставить КИ\ДКИ, проведенные за пределами России

(ч 3.1. ст 26 ФЗ-61 В отношении орфанных лекарственных препаратов могут быть представлены результаты доклинических исследований лекарственных средств и клинических исследований лекарственных препаратов для медицинского применения, выполненных за пределами Российской Федерации в соответствии с правилами надлежащей лабораторной практики и правилами надлежащей клинической практики.)

  1. Получение заключения из МЗ из ФГБУ
  2. Оценка (5 р.д.)
  3. Направление на ускоренныую процедуру экспертизы (10 р.д)
  4. Экспертиза (80 р.д – без учета стоп-таймов на запросы и предоставление образцов)
  5. Оценка экпертного отчета МЗ
  6. Регистрация

Источники

[1] ФЗ-61 “Об обращении лекарственных средств.

Особенности орфанного регулирования в разных странах:

Полезное:

http://www.orpha.net/consor/cgi-bin/index.php – База данных, содержащая информацию о редких заболеваниях, включающия раздел пациентских организаций, зарегистрированных в Европе.

https://www.tga.gov.au/orphan-drugs#summary-c – Список орфанных препаратов в Австралии.